Técnica de edición de ácidos nucleicos: Células T modificadas con CRISPR en pacientes con cáncer refractario

 Tipo: Edición ex vivo de células somáticas T autólogas NY-ESO-1 TCR

Dirigido hacia: Dos genes que codifican las cadenas del receptor endógeno de células T (TCR), TCRα(TRAC) y TCRβ(TRBC) se eliminaron en las células T para reducir el emparejamiento incorrecto de TCR y para mejorar la expresión de un transgén de TCR sintético específico para el cáncer (NY-ESO-1). Eliminación de un tercer gen que codifica PD-1 (PDCD1), se realizó para mejorar la inmunidad antitumoral.

Dirigido por: CRISPR/Cas9

Órgano o célula a tratar: Células T humanas

Vía de administración: Parenteral

Resultados: La transferencia adoptiva de células T modificadas genéticamente a pacientes dio como resultado un injerto duradero con ediciones en los tres loci genómicos. Aunque se detectaron translocaciones cromosómicas, la frecuencia disminuyó con el tiempo. Modificado Las células T persistieron hasta 9 meses, lo que sugiere que la inmunogenicidad es mínima en estas condiciones y demuestra la viabilidad de la edición de genes CRISPR para la inmunoterapia contra el cáncer.

Referencias Bibliográficas:

1. Stadtmauer, EA, Fraietta, JA, Davis, MM, Cohen, AD, Weber, KL, Lancaster, E., … junio, CH (2020). Células T modificadas con CRISPR en pacientes con cáncer refractario. Ciencia, 367(6481), eaba7365. doi:10.1126/ciencia.aba7365. Disponible en: https://www.science.org/doi/abs/10.1126/science.aba7365